Muskeldystrophien (DM) sind erbliche neuromuskuläre Erkrankungen, die durch Defekte in mehreren Genen verursacht werden, die zu Funktionsverlust, Verringerung oder Fehlen von Proteinen führen, die für das ordnungsgemäße Funktionieren von Muskelfasern erforderlich sind. Die Folge ist ein fortschreitender Abbau des Muskelgewebes und ein Kraftdefizit unterschiedlicher Größe, Verteilung und Zeitpunkt des Auftretens. Es gibt viele Formen von Dystrophien, die anhand klinischer Kriterien und des genetischen Defekts klassifiziert werden. Die häufigste Form der entwicklungsbedingten Muskeldystrophie ist die Duchenne-Muskeldystrophie.