Die Duchenne-Dystrophie ist eine erbliche neurodegenerative Erkrankung und die häufigste Form der Muskeldystrophie.
Es wird durch das Fehlen von Dystrophin bestimmt, einem Protein, das in den Muskeln vorkommt. Sie tritt zwischen dem 2. und 6. Lebensjahr auf, verursacht den Verlust der Gehfähigkeit, der Funktionsfähigkeit der oberen Gliedmaßen und betrifft oft auch die Atem- und Herzmuskulatur.