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Les DYSTROPHIES MUSCULAIRES sont des maladies neuromusculaires héréditaires causées par des défauts dans plusieurs gènes qui entraînent une perte de fonction, une réduction ou l’absence de protéines nécessaires au bon fonctionnement des fibres musculaires. La conséquence est une dégénérescence progressive du tissu musculaire et un déficit de force, de taille, de distribution et de temps d’apparition variables. Il existe de nombreuses formes de dystrophies qui sont classées en fonction de critères cliniques et du défaut génétique. La forme la plus courante de dystrophie musculaire développementale est la dystrophie musculaire de Duchenne.

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